CRISPR Cas9: Una nueva frontera

El denominado por muchos científicos “Santo Grial” de la ingeniería genética es una novedosa técnica que podría cambiar la morfología, genes, e incluso evitar enfermedades hereditarias como la hemofilia. Actualmente es un método simple, versátil y el más preciso dentro de la manipulación genética.

Tiene tanto aplicaciones terapéuticas entre las que se encuentra por ejemplo el cambio de color de los ojos de una persona. Pero las preguntas que nos hacemos son: ¿Qué es? ¿Cómo funciona? ¿Por qué no se está utilizando actualmente?

El CRISPR, Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats, fue descubierto como un mecanismo inmune de bacterias que se adaptan a la invasión de un patógeno incorporando a su genoma fragmentos de ADN exógeno, formando una memoria inmune y evitando un segundo ataque patógeno. Además, tiene la ventaja de que al ser un mecanismo heredable, la inmunidad se trasmite a las próximas generaciones.

El método funciona de la siguiente manera:

  • Una vez que se produce la invasión del patógeno, el organismo incorpora en su genoma un fragmento del ADN invasor y lo almacena protegido mediante secuencias repetidas de ADN.
  • Las secuencias son transcritas y procesadas por el ARN CRISPR. Dicho ARN se complementa con otro ARN auxiliar. Los dos ARNs forman una estructura de doble cadena que es la única que reconoce
    a la endonucleasa Cas9.
  • Nuestra estructura de doble cadena escolta a la endonucleasa Cas9 hacia un ADN exógeno. Esta endonucleasa Cas9 realiza una escisión de doble cadena en el ADN invasor. Dicha escisión no ocurre al azar, sino que tiene que ir seguida de una secuencia específica de nucleótidos que se
    denomina PAM. La PAM está presente en el ADN diana y la endonucleasa efectúa un corte en tres pares de bases antes de ella.

Esta técnica tiene unas aplicaciones muy diversas como la creación de nuevos organismos y cura de enfermedades hereditarias, lo que conlleva a potenciar la naturaleza de dichos organismos  y resolver diversos problemas de morfología en los seres humanos, por ejemplo la braquidactilia (dedos desproporcionadamente cortos tanto en manos como en pies debido a una malformación genética).

Sin embargo, presenta una serie de problemas que podrían repercutir en el futuro. Uno de ellos sería un fallo en la inserción del gen corregido que provocase en el individuo u organismo una mutación en el genoma de las células, cuyas consecuencias en el fenotipo del individuo serian impredecibles, aun así, hay que decir que en la mayoría de los casos, la célula mutada moriría.

Otro problema sería la aplicación de este método por personas que desean mejorar la “especie humana” con el objetivo de potenciar tanto las capacidades intelectuales como las físicas, o crear una mutación en personas sanas, es decir, no con fines terapéuticos. Por otro lado, en las especies animales, por ejemplo, si se consiguiera (las probabilidades de conseguirlo son muy remotas) mutar un herbívoro y lo convertimos en cazador, puede conllevar a una especie de “selección natural muy brusca” que podría acabar con la vida de muchos ecosistemas en el planeta.

Todo esto nos hace reflexionar acerca de las capacidades de esta técnica y su uso, tanto en la actualidad como en el futuro, así como las implicaciones que conllevará a las generaciones venideras. Tal como preguntó el genetista y médico francés Jèrome Lejeune (descubridor del síndrome de Down); “¿Posee nuestra generación la sabiduría suficiente para utilizar con prudencia una biología desnaturalizada?

Como conclusión, es cierto que esta novedosa técnica presenta una serie de problemas que hacen replantearse la ética de cada científico y la probabilidad de que funcione para este tipo de usos, es muy remota, lo que pasaría seria que la célula “mutada” moriría enseguida. Aun así, esta técnica puede salvar muchas vidas de personas con enfermedades de carácter hereditario como la hemofilia.

Referencias.

Ann Ran, Patrick D. Hsu, Chie-Yu Lin, Jonathan S. Gootenerg, Silvana Konermann, Alexandro E. Trevino, David A. Scott, Azusa Inoue, Shogo Matoba, Yi Zhang, Feng Zhang. 2013. Double nicking by rna-guided CRISPR CAS9 for enhanced genome editing specificity. Cell. 154; 1380-1389. Disponible en: http://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(13)01015-5?_returnURL=http%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867413010155%3Fshowall%3Dtrue

Jennifer A. Doudna, Emmanuelle Charpentier. 2014. The new frontier of genome engineering with CRISPR CAS 9. Science. 346. Disponible en:  http://science.sciencemag.org/content/346/6213/1258096

Tim Wang, Jenny J. Wei, David M. Sabatini, Eric S. Lander. 2014. Genetic screens in human cells using the CRISPR CAS9 system. Science. 343, 80-84. Disponible en: http://science.sciencemag.org/content/343/6166/80

Scott J. Gratz, Alexander M. Cummings, Jennifer N. Nguyen, Danielle C. Hamm, Laura K. Donohue, Melissa M. Harrison, Jill Wildonger and Kate M. O’Connor-Giles. 2013. Genome Engineering of Drosophila with the CRISPR RNA-Guided CAS9 Nuclease. Genetics. 4: 1029-1035. Disponible en: http://www.genetics.org/content/194/4/1029.short

Autor: Raúl Pérez Prieto

Estudiante de Ciencias Experimentales de la URJC y técnico superior de laboratorio de análisis y control de calidad del IES Virgen de la Paloma

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